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本文转自医脉通。

导读

肢端肥大症是一种起病隐匿的慢性进展性内分泌疾病，99%以上患者是由于垂体生长激素腺瘤分泌过量的生长激素（GH）所致。我国目前没有明确的患病率统计，国外数据显示患病率为40-70人/百万左右[1]，并将其定义为罕见病。患者通常在青壮年时期发病，因起病隐匿，易被忽视，患者就诊时病程可能已达数年甚至十年以上。

导致肢端肥大症的垂体生长激素腺瘤虽然是良性肿瘤，但其过多分泌的GH对全身多个组织器官会有严重的影响，所引发的一些代谢紊乱性疾病和并发症使得患者的生活质量明显下降，寿命缩短。有些患者因面貌变形造成心理问题；有些患者饱受并发症折磨，无法正常工作，甚至造成家庭破裂；很多患者因经济原因无法进行规范化治疗，病情逐渐恶化。他们需要政府和大众的关爱。

特约评论员肢端肥大症临床症状及其并发症

肢端肥大症患者的临床表现包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下颚前突等，但是除了这些表现以外，还有垂体腺瘤压迫症状如头痛、视力下降，视野受损、垂体功能减退等；心脑血管系统受累，如高血压、冠心病、心肌肥厚和心功能减退等；呼吸系统受累，如打鼾、通气障碍和睡眠呼吸暂停等；糖耐量减低及糖尿病；骨关节受累等。另外，肢大患者患结肠息肉、结肠癌、甲状腺癌、肺癌等风险可能增高[2]。值得注意的是，心血管系统并发症是其最常见的死因[3]。

肢端肥大症的治疗手段

“目前肢端肥大症的治疗手段有三种：手术、药物、放射治疗。”医院内分泌科叶红英教授表示，“手术是目前公认的首选治疗，如果能全部切除肿瘤，患者多可临床治愈。但对于一些并发症严重不能耐受手术或无法达到肿瘤全切的患者，药物治疗可以作为一线治疗；手术未能全切肿瘤而残留病灶者，可以选用药物治疗或放射治疗，两者联合治疗更佳。放射治疗通常用于残留病灶和不能耐受或拒绝手术的肿瘤较小的患者。有些患者病情比较复杂，需要相关科室联合会诊讨论，这种模式已在国内多家垂体疾病诊治中心开展，实践证明对于患者有真正的帮助。”

患者的药物可及状况仍待改善

医院内分泌科叶红英教授介绍目前治疗肢端肥大症的药物有三类，包括：

生长抑素类似物（SSA）：如长效奥曲肽和兰瑞肽，可以抑制GH分泌，缩小肿瘤体积，是肢端肥大症药物治疗的首选。

多巴胺受体激动剂：如溴隐亭，适用于适合药物治疗而由于其他原因未能使用SSA的患者，特别是GH水平轻度升高者，可使10%-20%的患者良好控制GH和胰岛素样生长因子。

生长激素受体拮抗剂：国内未上市。

肢端肥大症患者的手术治疗现状

医院神经外科副教授、中国垂体腺瘤协作组副组长姚勇教授介绍：“肢端肥大症患者的主要病因是脑内垂体部位长了分泌生长激素的垂体腺瘤，它是一种良性功能性腺瘤，手术切除肿瘤能给患者提供治愈的机会，是首选治疗方式。近年来手术技术快速发展，从最早的开颅手术到经鼻的显微镜手术，医院已经开展经鼻内镜手术，同时术中可以进行导航或核磁共振成像（MRI）。这些新的手术技术大大提高了肿瘤切除率，降低了手术并发症，使更多患者得到临床治愈。”

“虽然如此，仍有40%以上的患者因肿瘤过大、或侵袭性生长、或包绕重要血管神经等原因无法做到全切，对于这样的患者需要手术后药物辅助治疗控制病情。”姚勇教授表示，“有些患者因长期患病可能出现严重心血管疾病、肺功能不全、代谢紊乱等合并症，使得患者处于较高的麻醉和手术风险中，这种情况患者需要术前先接受几个月的药物治疗控制这些并发症再进行手术。因此手术与药物治疗互相配合，对控制患者病情起到了重要作用。”

专家倡议医保纳入更多药物选择

姚勇教授向记者介绍，SSA是药物治疗的首选，也是临床上经常被采用的治疗方式，目前国内有长效奥曲肽和兰瑞肽两种。术前通常使用3-6个月，可以降低血清GH、IGF-1水平，改善心肺功能以降低麻醉和手术风险，同时可缩小肿瘤体积，故可以降低围手术期并发症发生率，提高手术疗效；对于术后生化水平未达标并仍有明显肢端肥大症症状的患者，应接受生长抑素类似物的治疗，至少使用3-6个月，再根据GH、胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的变化决定是否长期治疗或联合放射治疗。姚勇教授表示：“由于此类药物的价格较为昂贵，因此如果药物没有进入医保目录，这对于术后需要长期使用该药物的患者会造成较大的经济负担。”

“目前长效奥曲肽已经进入国家医保目录，极大地减轻了需要SSA治疗的肢端肥大症患者的负担，使更多术后未能缓解应该联合药物治疗的患者开始药物治疗而改善病情。”叶红英教授介绍道，“已经上市的兰瑞肽，疗效和安全性与长效奥曲肽相似，价钱比进医保前的长效奥曲肽便宜。如果兰瑞肽也能纳入医保目录，并进一步降低价钱，可以让我们的患者有更多选择。另外，国外目前已用于临床的预充式兰瑞肽，其操作更为简便，患者可以进行自我注射，注射间隔可到2个月，进一步方便患者。我们也期待该药物国内能尽早上市，让肢大患者有更多选择。”

专家简介

叶红英，医学博士，主任医师；医院内分泌科副主任，硕士生导师；现任上海医学会内分泌分会委员垂体肾上腺学组委员，上海市中西医结合学会内分泌专业委员，上海中西医结合学会神经内分泌专业委员，上海市康复医学工程研究会糖尿病康复委员，中国垂体瘤协作组成员，中华医学会内分泌分会垂体学组妊娠学组委员，主要研究领域：神经内分泌疾病和肥胖。

姚勇，医学博士，副主任医师；医院神经外科垂体组硕士研究生导师，中国垂体腺瘤协作组副组长兼秘书长，北京医学会神经外科内镜专业委员会委员；年率先开展神经内镜微创手术技术，擅长垂体腺瘤、颅咽管瘤、生殖细胞瘤等鞍区疾病的微创手术治疗以及脑室镜下脑积水、脑室内占位等的微创手术治疗；主要负责并组织编写五部各亚型垂体腺瘤诊治规范及专家共识（中国垂体腺瘤协作组-年）。

本文内容仅代表专家个人观点。

参考文献：

[1]MiaoHuBrianTomlinson,Pharmacokineticevaluationoflanreotide,ExpertOpin.DrugMetab.Toxicol.,6:10.

[2]中华医学会内分泌学分会，中华医学会神经外科学分会，中国垂体腺瘤协作组.中国肢端肥大症诊治指南(版)[J]，中华医学杂志，，33(7):-.

[3]MestronA,WebbSM,AstorgaR,etal.Epidemiology,clinicalcharacteristics,out

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